Porpora trombocitopenica immune (ITP)

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Che cos’è?

La porpora trombocitopenica immune (ITP), nota anche con il nome più breve di trombocitopenia immune (stessa abbreviazione ITP), può essere compresa osservando i tre termini che compongono il suo nome:

  • Immune indicache la malattia è causata dal sistema immunitario, che produce cellule e anticorpi che attaccano le piastrine della persona stessa, le parti del sangue che aiutano il sangue a coagulare.
  • Trombocitopenico significache la malattia è legata a bassi livelli di trombociti, un altro nome per le piastrine. Le piastrine sono prodotte nel midollo osseo (il rivestimento centrale delle ossa). L’organismo ha bisogno di un numero adeguato di piastrine funzionanti per consentire la coagulazione del sangue e per limitare le emorragie in caso di tagli o altri tipi di traumi.
  • Purpurameansche la malattia produce un’eruzione cutanea di colore rosso o viola, causata da un’emorragia sotto la pelle. Questa è solo una delle manifestazioni della malattia

In breve, l’ITP è una malattia in cui livelli insolitamente bassi di piastrine portano alla porpora e ad altre forme di sanguinamento anomalo.

Nelle persone affette da ITP, il sistema immunitario produce proteine anomale chiamate anticorpi antipiastrine. Queste proteine mal indirizzate si attaccano alla superficie delle piastrine del sangue come se fossero batteri o virus “estranei” o invasori. Quando le piastrine colpite circolano nel flusso sanguigno, vengono riconosciute come anormali dalla milza e rimosse dal sangue.

Man mano che un numero sempre maggiore di piastrine viene rimosso dalla milza, il livello di piastrine nel sangue scende oltre il limite inferiore della normalità (circa 130.000 per millimetro cubo di sangue) e al paziente viene diagnosticata una trombocitopenia (bassa conta piastrinica).

Quando i livelli di piastrine scendono nell’intervallo tra 30.000 e 50.000, una persona può iniziare a presentare sanguinamenti anomali dopo una lesione cutanea minore, come un piccolo taglio, un livido, un’iniezione medica, un esame del sangue o l’estrazione di un dente.

Se i livelli di piastrine scendono al di sotto di 10.000, il rischio di sanguinamento aumenta anche in assenza di lesioni. Questo tipo di emorragia è particolarmente pericoloso se si verifica all’interno del cranio e del cervello, dove è nota come emorragia intracranica. L’emorragia può verificarsi anche nei reni e nella vescica, provocando il sanguinamento dell’urina. Un’emorragia eccessiva può verificarsi anche durante i normali cicli mestruali.

Attualmente esistono tre classificazioni della ITP:

  • ITP di nuova diagnosi (detta anche acuta):questa forma di ITP dura meno di tre mesi e colpisce in genere i bambini, più comunemente quelli di età compresa tra i 2 e i 6 anni. Di solito compare poco dopo un’infezione virale. La maggior parte dei bambini affetti da ITP acuta guarisce senza trattamento e la loro conta piastrinica si alza fino a raggiungere livelli normali. Tuttavia, dal 7% al 28% delle persone con ITP appena diagnosticata sviluppano ITP persistente o cronica.
  • ITP persistente: in questo caso, la malattia è presente da 3 a 12 mesi e non ha subito una correzione o una remissione spontanea. Persiste anche dopo diversi tentativi di trattamento.
  • ITP cronica –Questa forma di ITP dura più di 12 mesi, di solito colpisce gli adulti tra i 20 e i 40 anni e richiede un trattamento medico per ripristinare i normali livelli di piastrine. L’ITP cronica è tre volte più comune nelle donne che negli uomini. In genere, una persona presenta settimane o mesi di sanguinamenti anomali, da lievi a moderati, prima di rivolgersi al medico.

Nella maggior parte dei casi, la causa della ITP è sconosciuta. In alcuni casi, l’ITP può essere una reazione a un farmaco specifico o a un ingrediente alimentare, come il chinino nell’acqua tonica. Raramente, l’ITP è stata segnalata in seguito a una vaccinazione, anche per la COVID-19. Negli Stati Uniti, l’ITP è una malattia relativamente rara che colpisce circa quattro persone su 100.000 ogni anno

L’ITP può manifestarsi durante la gravidanza. L’abbassamento delle piastrine può portare a gravi problemi di emorragia sia nella madre che nel feto.

I sintomi

L’ITP di solito non causa sintomi finché la conta piastrinica rimane al di sopra di 50.000, che è in genere il minimo necessario per prevenire emorragie anomale. A livelli di piastrine inferiori, l’ITP può causare sintomi diversi, a seconda del tipo di ITP.

A volte, l’unico sintomo è la comparsa di piccole macchie violacee nella parte inferiore delle gambe. Si tratta delle cosiddette petecchie. Si tratta di accumuli di sangue di dimensioni minime sotto la pelle, causati dalla perdita di piccoli vasi sanguigni.

Quando i livelli di piastrine sono molto bassi, la ITP può causare sintomi diversi, a seconda del tipo di ITP.

  • ITP acuta:i sintomi iniziano di solito all’improvviso. Nei bambini, la causa scatenante può essere un’infezione virale e i sintomi dell’ITP compaiono da una a tre settimane dopo la risoluzione dell’infezione. Negli adulti, la causa scatenante dell’ITP acuta può non essere evidente: il primo segno della malattia può essere un’eruzione cutanea rossa o violacea sulle gambe o un’ecchimosi anomala dopo un trauma minore. Possono anche comparire piccole aree di sanguinamento o “vesciche di sangue” sulla superficie delle labbra o delle gengive, ed emorragie nasali frequenti o gravi.
  • ITP persistente o cronica –Un paziente tipico con ITP persistente o cronica è una donna adulta che ha avuto episodi intermittenti di lividi inspiegabili, tagli che tendono a guarire lentamente e a trasudare sangue, sanguinamento prolungato dopo l’estrazione di un dente e periodi mestruali insolitamente lunghi o abbondanti

Diagnosi

È importante informare il medico di tutti i farmaci prescritti e non prescritti e dei rimedi naturali o erboristici che voi o il vostro bambino state assumendo. Il medico esaminerà voi o il vostro bambino prestando particolare attenzione a eventuali eruzioni cutanee, aree di lividi, tagli trasudanti o altri segni di sanguinamento anomalo. Il medico ordinerà uno o più dei seguenti esami:

  • Conta delle piastrine – Il medico ordina sempre questo esame per primo. L’ITP è una delle cause di una bassa conta piastrinica (trombocitopenia).
  • Altri esami del sangue – Possono essere eseguiti diversi esami del sangue, tra cui un test per l’HIV e l’epatite C.
  • Striscio di sangue – In questo esame, una goccia di sangue viene spalmata su un vetrino in modo da poter controllare al microscopio le dimensioni, la forma e l’aspetto generale delle piastrine e delle altre cellule del sangue.

A seconda dei risultati di questi esami, può essere raccomandata una biopsia del midollo osseo, soprattutto se il paziente è un bambino che non ha avuto un’infezione di recente o un adulto che ha avuto sanguinamenti anomali a intervalli regolari per molto tempo. In una biopsia del midollo osseo, un piccolo pezzo di midollo osseo viene prelevato ed esaminato in laboratorio.

Lo scopo di questo esame è determinare se sono presenti cellule chiamate megacariociti. I megacariociti sono le cellule del midollo osseo che si trasformano in piastrine

Nella ITP, i megacariociti dovrebbero essere numerosi. Ciò indica che il midollo osseo sta lavorando normalmente per produrre nuove piastrine.

Se i megacariociti sono pochi, è necessario prendere in considerazione altre diagnosi, come la leucemia o altre patologie del midollo osseo.

Durata prevista

L’ITP di nuova diagnosi (acuta) dura al massimo tre mesi; nei bambini con ITP acuta, circa il 75% guarisce da solo entro due o tre mesi. L’ITP persistente e cronica tende ad andare e venire nel corso di molti anni.

Prevenzione

Non esiste un modo per prevenire l’ITP. Se un farmaco ha causato la condizione, l’interruzione del farmaco può curare la condizione; evitare questo farmaco in futuro può prevenire le recidive.

Trattamento

Il trattamento varia a seconda che l’ITP sia acuta, persistente o cronica:

  • ITP acuta –Poiché le persone affette da ITP acuta spesso guariscono senza trattamento, i medici possono non prescrivere farmaci a meno che non si verifichi un’emorragia grave o la conta piastrinica scenda al di sotto di 20.000 unità. In tal caso, il trattamento di prima scelta può essere il prednisone (uno steroide sintetico venduto con diversi nomi commerciali); possono essere raccomandate anche le gammaglobuline o l’immunoglobulina anti-Rho(D) (WinRho) somministrate per via endovenosa (in una vena), soprattutto per i bambini con ITP.
  • ITP persistente o cronica –L’ITP cronica viene trattata quando la conta piastrinica scende al di sotto di 30.000 o quando si verifica un’emorragia; gli steroidi (come il prednisone) sono spesso la prima scelta terapeutica. Se gli steroidi non mantengono la conta piastrinica al di sopra di 50.000, o se la dose di steroidi deve rimanere elevata, i medici ordinano spesso la somministrazione di gamma globulina per via endovenosa.

Se questi trattamenti non sono efficaci e la conta piastrinica rimane pericolosamente bassa o si verifica un’emorragia, altre opzioni includono steroidi per via endovenosa, trasfusioni di piastrine, rimozione della milza (splenectomia), trattamento con rituximab (Rituxan), Avatrombopag (Doptelet), Romiplostim (Nplate) o Eltrombopag (Promacta, Revolade). Se questi altri trattamenti non sono efficaci, possono essere raccomandati fostamatinib (Tavalisse), danazolo (Danocrine) o farmaci immunosoppressori (come azatioprina (Imuran), ciclofosfamide (Cytoxan, Neosar) o vincristina (Oncovin e altri)). Le combinazioni di questi trattamenti possono essere efficaci quando i singoli trattamenti non lo sono

I pazienti che hanno subito l’asportazione della milza devono essere consapevoli che il rischio di sviluppare alcuni tipi di infezioni è notevolmente aumentato e devono sottoporsi a una serie di vaccinazioni.

Tutti i farmaci, gli alimenti e le bevande saranno esaminati per verificare che non contengano un ingrediente che possa aver scatenato la ITP. Per esempio, in alcune persone, l’ingestione di chinino (come nell’acqua tonica) può causare un abbassamento della conta piastrinica.

Durante il trattamento dell’ITP, a voi o al vostro bambino verrà consigliato di evitare sport e altre attività fisiche ad alto rischio di lesioni, soprattutto quelle alla testa.

I soggetti con ITP attiva devono essere sottoposti a monitoraggio della conta piastrinica prima e dopo la vaccinazione con COVID-19; i benefici della vaccinazione superano il rischio di esacerbazione nella maggior parte dei pazienti. (Vedi sopra“Vaccinazione con COVID-19”)

Quando rivolgersi a un professionista

Chiamare il medico se si sono verificati episodi di sanguinamento anomalo, tra cui ematomi facili, trasudazioni prolungate da piccoli tagli, sanguinamenti mestruali anomali o sanguinamenti prolungati dopo interventi chirurgici minori o procedure dentistiche.

Se siete genitori, chiamate il pediatra o il medico di famiglia se il vostro bambino sviluppa segni di emorragia anomala, come lividi facili, eruzioni cutanee rosse o violacee, molte piccole macchie viola (petecchie), epistassi frequenti o abbondanti, gengive sanguinanti o vesciche di sangue all’interno della bocca o delle labbra.

Prognosi

Per i bambini, le prospettive per l’ITP acuta sono generalmente molto buone. Circa il 75% dei pazienti guarisce completamente entro tre mesi e circa l’80% guarisce entro sei mesi. Meno dell’1% dei bambini con ITP sviluppa un’emorragia all’interno del cranio. Solo una piccola percentuale di bambini va incontro a ITP cronica e la maggior parte di questi bambini non presenta gravi emorragie.

Negli adulti con ITP cronica, i sintomi possono andare e venire. Quando è necessaria una terapia farmacologica, circa il 50% dei pazienti trattati con prednisone presenta una conta piastrinica normale entro quattro-sei settimane. Tuttavia, quando il prednisone viene ridotto, la conta piastrinica può diminuire nuovamente. In questo caso, i medici possono consigliare l’asportazione della milza. Entro una settimana dalla rimozione della milza, circa il 70% dei pazienti adulti con ITP cronica presenta una conta piastrinica normale. Un rischio dell’asportazione della milza è l’aumento del rischio di infezioni.